Den etiska plattformen formulerades i den utredning vars förslag presenterades i slutbetänkandet ”Vårdens svåra val” (SOU 1995:5) samt i regeringens proposition ”Prioriteringar inom hälso- och sjukvården” (1996/97:60) (hädanefter: ”Propositionen”), och har kommit till uttryck i flera lagar (se legala aspekter)

Den etiska plattformen består av tre principer som är rangordnade i relation till varandra (se även ovan). Människovärdesprincipen fungerar som en övergripande likabehandlingsprincip och sätter gränser för vilka aspekter som får beaktas vid prioriteringsbeslut. Behovs- och solidaritetsprincipen uttrycker att prioriteringen ska utgå från behovet hos patientgruppen och att minskad ojämlikhet avseende hälsa eftersträvas. Kostnadseffektivitetsprincipen innebär att kostnaden för ett läkemedel/produkt ska vara rimlig i relation till den effekt på hälsa och livskvalitet som den kan ge. Kostnadseffektivitetsprincipen är underordnad de andra principerna vilket innebär att vården bör acceptera en större resursanvändning för att uppnå en viss patientnytta ju större behovet i patientgruppen är.

Med tanke på att hälso- och sjukvårdens resurser är begränsade kommer varje val att använda resurserna på ett visst sätt innebära en alternativkostnad, det vill säga, förlusten av de hälsovinster som hade kunnat uppstå genom andra möjliga sätt att använda resurserna (se vidare kap hälsoekonomi). Eftersom hälso- och sjukvårdens prioriteringar syftar till en rättvis fördelning av resurser inom systemet som helhet, kan inte denna alternativkostnad tillåtas bli för hög. Vid prioriteringsbeslut krävs därför att behov och kostnadseffektivitet vägs mot varandra. Föreliggande policy försöker ge transparent vägledning för detta. I detta avsnitt beskriver vi de etiska principerna i detalj och hur vi tolkar dessa som underlag för NT- och MTP-rådens rekommendationer.

Människovärdesprincipen

Människovärdesprincipen betonar att inom den offentligfinansierade svenska hälso-och sjukvården har alla individer samma grundläggande rätt till vård oavsett personliga egenskaper och ställning i samhället. Ett annat sätt att tolka denna princip är att prioriteringsbeslut inte bör väga in aspekter som inte är relevanta för prioriteringen. I den ovan nämnda propositionen nämns ett antal faktorer som inte bör vägas in vid prioriteringsbeslut: social ställning och funktion, ekonomiska möjligheter, kronologisk ålder och tidigare val eller livsstil. Utöver detta ska även diskrimineringslagstiftningens övriga diskrimineringsgrunder beaktas vid prioriteringar: kön, könsöverskridande identitet eller uttryck, etnisk tillhörighet, religion eller annan trosuppfattning, funktionsnedsättning, sexuell läggning samt ålder (regeringens proposition 2007/08:95). Under normala omständigheter[1] tolkas detta som att vi inte bör väga in huruvida patienten har närstående som berörs av situationen och eventuella medicinska insatser Patientens möjlighet att kunna betala för hela eller delar av vården ska inte heller påverka prioriteringsbeslut avseende offentligfinansierad vård.

Vad gäller kronologisk ålder och tidigare livsstil gäller att dessa faktorer inte i sig ska ligga till grund för prioriteringsbeslut och huruvida patienten får tillgång till vård, medan lagstiftaren ger utrymme för att väga in biologisk[2] ålder samt förväntad framtida livsstil i det individuella fallet om dessa tydligt påverkar patientens möjlighet att dra nytta av och klara av behandlingen.

Sammanfattningsvis sätter människovärdesprincipen upp ramar framför allt för vad som inte kan vägas in vid NT- och MTP-rådens rekommendationer och kommer i fortsättningen av dokumentet inte hänvisas till explicit.

Behovs- och solidaritetsprincipen

Behovs-solidaritetsprincipen föreskriver att mer av hälso- och sjukvårdens resurser ska ges till dem som har de största behoven av vårdens insatser. Storleken på behoven bestäms av den svårighetsgrad som sjukdomen ger upphov till. I den praxis som vuxit fram har begreppet svårighetsgrad kommit att bli centralt för att uttrycka storleken på behovet hos en patientgrupp. (Detta centrala begrepp förklaras i detalj längre ner). Solidaritetsaspekten i principen uttrycks som att patientgrupper med mindre behov ska vara villiga att stå tillbaka för patientgrupper med större behov, för att möjliggöra jämlik tillgång till vård och så god hälsa i hela befolkningen som möjligt. Solidaritetsaspekten förutsätter vidare att särskild hänsyn tas till s.k. svaga patientgrupper så att dessa får sina behov tillgodosedda på samma villkor som starka patientgrupper. Till den förstnämnda gruppen hör till exempel barn, personer med demens och medvetslösa. Den etiska plattformen förordar inte s.k. positiv särbehandling av dessa grupper, utan solidaritetsaspekten tolkas i stället som att man vid prioriteringsbeslut måste lägga extra ansträngning på att uppmärksamma och lägga samma vikt dessa gruppers behov som starka gruppers motsvarande behov eftersom svaga grupper kan ha särskilda svårigheter att göra sina behov kända. En viktig uppgift för NT- och MTP-råden är att säkerställa att alternativkostnaden av rekommendationer inte drabbar just dessa grupper på ett oproportionerligt eller på andra vis omotiverat sätt.

Kostnadseffektivitetsprincipen

Kostnadseffektivitetsprincipen betonar att hälso- och sjukvården har en skyldighet att utnyttja sina begränsade resurser så effektivt som möjligt. Det ska finnas en rimlig relation mellan kostnader och patientnyttan av ett läkemedel eller en produkt. Den etiska plattformens rangordning, där kostnadseffektivitetsprincipen hamnar sist, tolkas i praxis som att en högre kostnad per patientnytta kan accepteras vid svårare tillstånd. Vidare tolkas betoningen på effektivitet som att osäkerheten i beslutsunderlaget måste beaktas vid prioriteringsbeslut.

Tillämpning av den etiska plattformen i praxis

En operationalisering[3] av den etiska plattformen har gradvis utvecklats, genom samarbete mellan ett stort antal aktörer inom hälso- och sjukvårdssystemet (se Prioriteringscentrum 2017). Operationaliseringen utgår från att det som prioriteras är kombinationer av tillstånd och interventioner (i detta fall användningen av läkemedel/produkter). Detta innebär, bland annat, att det är oegentligt att tala om prioritering av patientgrupper eller av tillstånd isolerat. Även om en patientgrupp har ett stort lidande betyder detta inte att ineffektiva åtgärder, riktade mot denna patientgrupp, bör prioriteras.

För att kunna komma fram till en rekommendation avseende en viss produkt vid ett visst tillstånd krävs kännedom om:

• Tillståndets svårighetsgrad
• Läkemedlets/produktens nytta (för patienten) i relation till kostnaden för att uppnå denna nytta genom läkemedlet/produkten, dvs kostnadseffektiviteten.
• Osäkerheten i beslutsunderlaget avseende nytta och kostnad[4]
• Tillståndets sällsynthet

De aktuella tillståndens sällsynthet återfinns inte explicit som prioriteringsgrund i propositionen eller lagstiftningen. Skälen för att beakta detta utvecklas mer i detalj nedan, men kortfattat är avsikten att även patientgrupper med sällsynta tillstånd så långt som möjligt ska ges jämlik tillgång till verksamma läkemedel/produkter.

De samlade bedömningen måste ske inom de ramar som sätts av människovärdesprincipen, och med utgångspunkten att man vid större svårighetsgrad kan acceptera en högre kostnad per patientnytta. Exakt hur avvägningen mellan exempelvis svårighetsgrad och kostnadseffektivitet bör ske förklaras inte i förarbetena. Däremot har en praxis utvecklats där besluten i TLVs läkemedelsförmånsnämnd varit en utgångspunkt.

Bedömning av svårighetsgrad, sällsynthet och osäkerhet

I denna policy presenteras en sammanhållen modell för rekommendation av läkemedel/produkter inom NT- och MTP-råden. Med utgångspunkt från de legala och etiska förutsättningar som återfinns i proposition och lagrum bedöms det som önskvärt att använda samma prioriteringsgrunder inom alla former av prioriteringsbeslut. Det saknas i Sverige stöd för att använda olika prioriteringsgrunder för olika typer av läkemedel eller produkter. Den modell som här presenteras är således ett försök att på ett transparent och långsiktigt hållbart sätt hålla samman prioriteringen av nya läkemedel/produkter.

Den etiska plattformen lägger grunden för vilka faktorer som bör beaktas för att avgöra vad som är en acceptabel kostnadseffektivitetskvot för en produkt inom sjukvården. Något som är specifikt för TLVs beslut samt NT- och MTP-rådens prioriteringsrekommendationer är att priset för läkemedlet/produkten sätts av den aktuella tillverkaren. Detta innebär att kostnadseffektivitetskvoten för produkten kan beräknas (givet olika antaganden och metodval) utifrån detta pris[5]. NT- och MTP-rådens uppgift är att avgöra om denna kostnadseffektivitetskvot kan accepteras, utifrån tillståndets svårighetsgrad och sällsynthet samt osäkerheten i beslutsunderlaget, eller om konstnadseffektivitetskvoten skulle kunna accepteras efter en prissänkning[6]. Det kan dock finnas fall när det är omöjligt att komma fram till vad som är ett rimligt pris, eftersom osäkerheten är för hög.

Tillståndets svårighetsgrad kan direkt hänföras till den etiska plattformens behovs- och solidaritetsprincip. Vad gäller sällsynthet bedömdes i en analys av den etiska plattformen att människovärdesprincipens likabehandlingstanke i kombination med behovs-solidaritetsprincipens ideal om jämlika hälsoutfall i befolkningen ger stöd för att lägre kostnadseffektivitetsnivåer kan accepteras om detta är nödvändigt för att säkerställa en mer jämlik möjlighet till behandling för patientgrupper med sällsynta tillstånd. Hänsyn till osäkerheten i beslutsunderlaget stöds av propositionens skrivningar om att prioriteringsbeslut ”skall bygga på vetenskap och dokumenterade goda resultat” (Prop. 1996/97:60). Bedömning av osäkerheten i beslutsunderlaget är vidare befogad eftersom osäkerhet ofta beror på en bias (snedvridning av data) vilken i sin tur inte är slumpmässig utan tenderar att överskatta patientnyttan av nya insatser (se bakgrund om osäkerhet). Orimligt stora alternativkostnader kan uppkomma vid accepterande av nya insatser om överskattade data ligger till grund för bedömningen av patientnyttan.

Tillståndets svårighetsgrad

Tillståndets svårighetsgrad är den faktor som bör ges störst vikt vid prioriteringsbeslut enligt den etiska plattformen. Samtidigt ger propositionen otillräcklig vägledning avseende hur svårighetsgradsbedömning ska göras och användas vid prioriteringsbeslut. Sedan den etiska plattformen trädde i kraft har en praxis utvecklats för bedömningen av svårighetsgrad. Denna praxis tolkar svårighetsgrad som en sammanvägning av tillståndets påverkan på hälsorelaterad livskvalitet samt på förväntad livslängd.

NT- och MTP-råden har utgått från en modell där livslängdspåverkan (tid till död och/eller livslängdsförlust), funktionsnedsättning och symtompåverkan vägs samman. Svårighetsgrad bedöms samlat enligt en fyrgradig skala: liten, måttlig, hög och mycket hög.

Som ovan framgått är alltså risken att livslängden påverkas negativt av ett tillstånd en viktig del av tillståndets svårighetsgrad.

NT och MTP-råden har kommit fram till att bedömning av livslängdspåverkan bör ske både i termer av tid till död och i termer av antal förlorade år. Den första faktorn, innebär att patienter oavsett ålder som dör inom kort tid kan ha en stor svårighetsgrad. Den andra faktorn innebär att en yngre patientpopulation som riskerar att dö längre fram men ändå i förtid kan ha en större livslängdsförlust än en äldre patientpopulation i samma situation. Den senare faktorn som skulle kunna ha en åldersdiskriminerande effekt balanseras av beaktandet av tid till död vilket inte påverkas (lika starkt) av den kronologiska åldern.

Svårighetsgrad avseende framtida tillstånd och prevention

Som framkommit ovan är en aspekt vid svårighetsgradsbedömning att beakta vad som händer över tid om inget görs. Vissa tillstånd, som i nuläget tycks ha låg svårighetsgrad kan ha en hög risk att kraftigt försämras om inga åtgärder sätts in. Om risken för försämring är tydlig vägs denna in vid bedömningen av svårighetsgraden.

Vissa tillstånd, som exempelvis högt blodtryck, innebär ofta ingen hälsopåverkan i nuläget, men en risk att drabbas av framtida ohälsotillstånd. För vissa av dessa risktillstånd kan preventiva åtgärder sättas in för att minska risken. Tidigare har svensk prioriteringspraxis varit att vikta ned svårighetsgraden för tillstånd där (möjlig) hälsopåverkan endast finns i framtiden, vilket emellertid systematiskt missgynnar prevention i relation till behandling av manifesta tillstånd. Nuvarande praxis hos NT- och MTP-råden är i stället att bedöma svårighetsgraden utifrån de tillstånd som populationen riskerar att utveckla utan att vikta ned för sannolikheten att tillståndet utvecklas. Detta baseras på teoretiska analyser av svårighetsgradsbegreppet samt för att undvika att systematiskt missgynna prevention[7]. Att ingen nedviktning sker baserat på tid innebär ändå inte att prevention blir helt jämställt med behandling av manifesta tillstånd, eftersom eventuella biverkningar av behandlingen (vilket är en del av bedömningen av nytta) belastar preventiva behandlingar mer än behandling av manifesta tillstånd. Skälet till detta är att eventuella biverkningar belastar hela den behandlade populationen, vilket vid preventiv behandling innebär att även patienter som inte skulle drabbats av det hotande tillståndet drabbas av biverkningar ”i onödan”.

En annan aspekt är att det kan komma nya effektivare interventioner för behandling av tillståndet under preventionstiden, vilket introducerar en osäkerhet omkring det framtida värdet av den prevention som används idag. Exempelvis har interventionell kardiologi/radiologi under senare år förändrat allvarligheten hos både hjärtinfarkt och cerebral trombos och därmed nyttan av kardiovaskulär prevention. Sådan osäkerhet går alltid i en riktning, att sänka kostnadseffektiviteten av preventionen. I den mån det går att avvakta med behandling utan att det är hög risk för att det påverkar sjukdomsförloppet eller prognosen kan också patentutgångar eller tillkommande, konkurrerande terapier innebära att det är mer optimalt ur samhällsekonomisk och prioriteringssynvinkel att avvakta med behandling och prioritera patientgrupper med mer omedelbara behov.

Betydelsen av tillgänglig standardbehandling vid svårighetsgradsbedömning

När NT- och MTP-råden bedömer svårighetsgraden för ett tillstånd, så sker det utifrån vilken standardbehandling patienterna har tillgång till när det aktuella läkemedlet/produkten ska sättas in. Vissa tillstånd skulle bedömas som akut livshotande och därmed mycket svåra utan behandling, exempelvis typ I diabetes, HIV-infektion, eller kronisk myeloisk leukemi. Vid rådens bedömningar utgår man emellertid från den standardbehandling som finns tillgänglig i nuläget, varför tillståndets svårighet trots allt kan komma att betraktas som ”låg” eller ”måttlig”. För patienter som inte svarar på standardbehandling kan man behöva göra en separat analys där dessa hanteras som att de har ett separat tillstånd med högre svårighetsgrad.

Tillståndets sällsynthet

Ett tillstånds förekomst (prevalens och i viss mån incidens) påverkar möjligheten att finansiera utvecklingen av nya läkemedel[8]. Kostnaden för utvecklingen av läkemedel mot folksjukdomar kan slås ut på många användare och kan därför bli mycket lönsamma för tillverkarna. När det gäller sällsynta tillstånd måste utvecklingskostnaderna slås ut på färre patienter, vilket kan ge så dålig lönsamhet att tillverkarna avstår från att utveckla sådana läkemedel. I de fall det kan göras troligt att kostnaden för läkemedel för sällsynta tillstånd blir höga, kan det krävas justering av acceptabel kostnadseffektivitetsnivå för att även patientgrupper med sällsynta tillstånd ska få en mer jämlik tillgång till effektiva läkemedel[9].

I TLV:s regeringsuppdrag om läkemedel för sällsynta tillstånd beskrivs detta problem och sätt att hantera det. Man drar slutsatsen att en förhöjd tröskel för kostnadseffektivitet kan accepteras under vissa förutsättningar, något som NT-rådet har tillämpat sedan 2015:

• Tillståndet har en mycket hög eller hög svårighetsgrad
• Läkemedlet ska ha en kliniskt relevant patientnytta
• Det ska röra sig om ett litet betalningsstyrande patientantal[10]
• Osäkerheten ska vägas in

Ett förhöjt tröskelvärde (sänkt kostnadseffektivitet) för sällsynta tillstånd innebär en högre alternativkostnad och med tanke på den starka utveckling vi sett inom området läkemedel för sällsynta tillstånd, där den samlad resursanvändningen kan bli betydande, så krävs en viss restriktivitet. Detta motiverar begränsningen till tillstånd med mycket hög eller hög svårighetsgrad. Eftersom det underliggande skälet till att man bör acceptera en högre kostnadseffektivitetströskel (lägre kostnadseffektivitet) inte är sällsyntheten hos tillståndet i sig utan hur denna påverkar marknadsdynamiken, så har TLV valt att använda begreppet betalningsstyrande patientantal. Antalet påverkas mer av incidens än prevalens och innebär att om incidensen av tillståndet är hög i förhållande till prevalensen så kommer antalet betalningsstyrande patienter att viktas upp i relation till prevalensen. Om patientgruppen utökas genom att läkemedlet får fler indikationer, eller läkemedlets verkningsmekanism är sådan att det går att med rimlig säkerhet förutse att fler indikationer kommer att bli aktuella, så saknas skäl för att acceptera en lägre kostnadseffektivitet. Det gäller i synnerhet om indikationen för interventionen kan utökas till patientgrupper med tillstånd som har en lägre svårighetsgrad. Det är också viktigt att betona att det handlar om sällsynthet på global nivå; vissa tillstånd kan vara vanliga i Sverige men ovanliga globalt (till exempel Skelleftesjukan) alternativt ovanliga i Sverige men vanliga globalt (t.ex. Thalasemi).

Även effektstorleken per behandlad patient har betydelse för företagets möjlighet att få täckning för nedlagda utvecklingskostnader.

¹ I detta sammanhang tas inte ställning till hur dessa principer ska tillämpas under situationer av fredstida katastrofer och krig.

² Kronologisk ålder innebär det som brukar avses med ”ålder”, alltså den tid som förlupit sedan en person föddes. Begreppet ”biologisk ålder” är mer komplext och avser det skick en persons kropp befinner sig i.

³ Operationalisering innebär att (om)definiera begrepp på ett sätt som gör dem möjliga att tillämpa i praxis.

⁴ Erfarenheten visar att osäkerheten i första hand gäller nytta och kostnad medan det råder mindre osäkerhet omkring bedömningaav svårighetsgraden.

⁵ Kostnadseffektivitetskvoten kan förändras över tid, beroende på nya data om nytta eller förändrat pris. TLVs, NT-rådets och MTP-rådets bedömningar görs emellertid utifrån de data och det pris som gäller vid bedömningstillfället.

⁶ Här finns en svår fråga där råden inte nått en enhetlig bedömning, nämligen hur man bör se på situationer där ett införande kan leda till stor budgetpåverkan och extrem undanträngning. Frågan kommer att utredas mer framöver.

⁷ Melding till Stortinget 38: 2020–2021, kap 6.1 sid 26

⁸ I detta avsnitt pratar vi uteslutande om läkemedel, eftersom konsekvenserna av sällsynthet framför allt berör läkemedel.

⁹ Juth N1. For the Sake of Justice: Should We Prioritize Rare Diseases? Health Care Anal. 2017 ;25(1):1-20.

Lars Sandman, Erik Gustavsson The (Ir)relevance of Group Size in Health Care Priority Setting: A Reply to Juth. Health Care Anal. 2017 25(1):21–33.

¹⁰ Enligt TLV: betalningsstyrande patientantal = prevalens X 0.4 + incidens X 3.