Vad är en rimlig kostnad

En grundläggande frågeställning i den värdebaserade prissättningen är vad som är en rimlig relation mellan kostnaden för behandlingen och den patientnytta den ger. NT- och MTP-rådens viktigaste uppgift är att för varje intervention på bästa sätt uppskatta huruvida denna relation är rimlig. Det innebär att ta ställning till om kostnaden för interventionen är acceptabel dvs. om en intervention är kostnadseffektiv i relation till tillståndets svårighetsgrad, sällsynthet och även med hänsyn taget till hur stora osäkerheterna i beslutsunderlaget är. För att kunna göra en sådan bedömning är hälsoekonomiska analyser ett viktigt underlag för NT- och MTP-rådens rekommendationer. Resultaten från de hälsoekonomiska analyserna presenteras som en kostnadseffektivitetskvot (ICER) som representerar relationen mellan kostnader och patientnytta för en intervention jämfört med det mest relevanta jämförelsealternativet. Patientnytta mäts i dessa analyser ofta i termer av kvalitetsjusterade levnadsår (QALYs).

Det är viktigt att skilja på den hälsoekonomiska analysen och den etiska värdering som ligger till grund för bedömningen av vad som är en rimlig relation mellan kostnad och nytta. Den hälsoekonomiska analysen baseras på att vissa värdeöverväganden är gjorda, exempelvis när det gäller frågor om hur patientnytta ska definieras, beräknas och värderas, samt huruvida effekter på produktion ska inkluderas i den hälsoekonomiska kalkylen.

Bedömning av huruvida den kostnadseffektivitetskvot som räknats fram är rimlig eller inte innebär alltså en vidgning av perspektivet och det faktiska beslutet om en rekommendation kräver (tidvis) svåra etiska avvägningar när nya interventioner ställs mot redan etablerade interventioner. Ställningstagande till vad som är en rimlig relation måste därför luta sig mot, men också tolka, den etiska plattform som riksdagen lagt fast. Bedömningen av vad som är en acceptabel kostnadseffektivitetskvot för en intervention och vad som därmed är en rimlig relation mellan kostnad och nytta kan göras oberoende av den enskilda hälsoekonomiska värderingen och kan därför starta innan man har tillgång till hälsoekonomiska data. Detta grundar sig på tidigare fattade beslut och rekommendationer så att beslut och rekommendation ska vara konsekventa över tid.

Alternativkostnad

Ett ur ekonomiskt perspektiv mer strikt sätt att åskådliggöra vad som är en rimlig relation mellan kostnad och nytta, är att använda begreppet alternativkostnad. Då resurser i ett system är begränsade innebär valet att använda resurser för en ny behandling eller en ny diagnostisk metod att dessa resurser inte kan användas på något annat sätt. Detta ”alternativa” sätt att använda resurserna kommer då inte att ske när den nya insatsen införs. Den uteblivna nytta som hade uppkommit vid den alternativa användningen av resursen utgör då en så kallad alternativkostnad. Ur ett sjukvårdsperspektiv innebär denna alternativkostnad specifikt den mängd hälsa som hade tillkommit som ett resultat av att använda resurser till den insats som nu inte kommer att ges på grund av att resurserna används till den nya behandlingen/insatsen. Tröskelvärdet för den kostnad per QALY som kan accepteras är ur ett övergripande perspektiv tänkt att representera samhällets alternativkostnad. Det innebär att tröskelvärdet ska motsvara kostnadseffektivitetskvoten hos den alternativa användningen av samma resurs för andra angelägna insatser i sjukvården (eller andra för samhället viktiga områden). Om man skulle introducera en behandling med högre kostnad per QALY än detta tröskelvärde sker då en undanträngning av mer kostnadseffektiv vård, det vill säga en förlust av hälsa. I engelskspråkig litteratur används för att beteckna denna förlust uttrycket ”health foregone”, vilket representerar den alternativa hälsovinst som resursen hade kunnat medföra. Tröskelvärdet bestäms alltså av marginalvärdet av den alternativa användningen av resursen[1]. Försök har gjorts att fastställa denna tröskelnivå empiriskt[2][3], men det är en mycket komplicerad övning som kräver många antaganden. Beräkningar av detta tröskelvärde tyder dock på att det ligger något lägre än de nivåer som vanligen har ansetts utgöra gränsen för kostnadseffektivitet i Sverige.

I en svensk kontext arbetar man på grund av behovs- och solidaritetsprincipen med olika tröskelvärden vid olika svåra (och sällsynta) tillstånd eftersom detta tröskelvärde för en rimlig kostnadseffektivitet förutsätts variera liksom det värde man åsätter alternativkostnaden. Det innebär att man är beredd att acceptera en total förlust av hälsa (hos individer med tillstånd av genomsnittlig svårighetsgrad) för en mindre hälsovinst som användning av en ny intervention uppnår hos individer med tillstånd av hög svårighetsgrad. På motsvarande sätt är man beredd att acceptera en total förlust av hälsa genom att avstå från användning av en ny intervention för behandling av individer med tillstånd av låg svårighetsgrad trots att den skulle ha kunnat ge en större hälsovinst jämfört med den som f.n. accepteras vid behandling av individer med tillstånd av genomsnittlig svårighetsgrad.

Osäkerhet i den hälsoekonomiska värderingen

Den hälsoekonomiska utvärderingen grundar sig på kliniska data. Osäkerheter förknippade med den kliniska patientnyttan av behandlingen/produkten påverkar därför även osäkerheten i den hälsoekonomiska bedömningen. Godkännande (CE-märkning) av medicintekniska produkter har historiskt inte ställt samma krav på kliniska data som krävts för läkemedel. Vid utvärdering av medicintekniska produkter tillkommer därför utmaningar med tillgång till kliniska data överhuvudtaget. Inte sällan ställer det krav på antaganden kring klinisk effekt. När det gäller nya insatser så är data från kliniska studier i allmänhet mer omogna än för etablerade interventioner. Detta försvårar i viss månbedömningen av balansen mellan nytta och risk som ligger till grund för godkännandet att sätta produkten på marknaden (ofta europeiskt). Omogna data är dock ett ännu större problem för utvärderingar av nyttan, vilket är centralt i den hälsoekonomiska analysen.

Det är inte bara det kliniska underlaget i sig som är otillförlitligt utan även de antaganden som görs i de modeller som används i den hälsoekonomiska analysen. Exempelvis bygger extrapoleringen av överlevnadsdata (och data om progressionsfrihet) över tid ofta på indirekta jämförelser för att kunna göra jämförelser mot rätt jämförelsealternativ. Det kan också förekomma antaganden kring läkemedelsåtgång och svinn. Dessa inför ytterligare osäkerheter i resultaten. Andra exempel på källor till osäkerhet kan vara:

• extrapoleringar av icke-signifikanta överlevnadstrender över många år/decennier.
• livskvalitetsvikter för beräkning av QALYs bygger på antaganden baserade på data från studier i andra liknande populationer och kommer sällan från originaldata från de kliniska studierna av behandlingens/produktens effekt.

Några källor till osäkerhet är:

• Brister i den kliniska evidensen – studiernas kvalitet, till exempel val av kontrollgrupp och utfallsmått och antal ingående patienter
• Generaliserbarhet – hur väl data från kliniska prövningar motsvarar den patientgrupp som kommer att behandlas i Sverige.
• Jämförelsealternativets relevans för svenska patienter.
• Företagets hälsoekonomiska modells överförbarhet till svenska förhållanden utifrån till exempel behandlingsmönster och vårdkostnader.
• Val av tidshorisont – för korta tidsperspektiv kan underskatta långtidseffekter, medan mycket långa tidshorisonter bygger på antaganden som inte kan verifieras.
• Livskvalitetsvikter – skattningar av hur tillstånd påverkar livskvalitet kan variera mellan studier och kontexter, vilket kan få stort genomslag på QALY-resultatet.
• Kostnadskomponenter – variationer i resursanvändning, läkemedelspriser, produkt- och livscykelhanteringskostnader, vårdorganisation och indirekta kostnader påverkar beräkningen.
• Modellstruktur och extrapolering – hur överlevnad och effekter modelleras på lång sikt har ofta stor betydelse för slutsatsen om kostnadseffektivitet.

¹ Anthony J Culyer. Cost-effectiveness thresholds in health care: a bookshelf guide to their meaning and use. Health Economics Policy and Law. 2016:415-432

² Siverskog J, Henriksson M. Estimating the marginal cost of a life year in Sweden's public healthcare sector. Eur J Health Econ. 2019 Jul;20(5):751-762

³ Claxton K, Martin S, Soares M, Rice N, Spackman E, Hinde S, Devlin N, Smith PC, Sculpher M. Methods for the estimation of the National Institute for Health and Care Excellence cost-effectiveness threshold. Health Technol Assess. 2015 Feb;19(14):1-503